扫描或点击关注中金在线日，组织因子途径抑制物(TFPI)单克隆抗体KN057获得美国食品和药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定，用于血友病A的治疗。

　　国内知名药企远大生命科学集团有限公司(简称“远大生命科学”)全资子公司四川远大蜀阳药业有限公司(简称“远大蜀阳”)于去年9月与苏州康宁杰瑞生物科技有限公司(简称“苏州康宁杰瑞”)就该项目达成合作，远大蜀阳将独家负责KN057在大中华区的市场推广和商业化销售。

　　“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。药物获得FDA授予的孤儿药资格认定后，其在美国的后续研发及商业化等方面将会享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除新药申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。

　　血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病，一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。血友病主要包括血友病 A(FⅧ缺乏)、血友病 B(FⅨ缺乏)、血友病 C(FXI 缺乏)，以及血管性血友病(vWD)等。所有血友病患者中，血友病A占比为80％-85％。

　　KN057注射液是苏州康宁杰瑞自主研发，具有自主知识产权的一种单克隆抗体，通过特异性靶向组织因子途径抑制物(TFPI)，中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用，维持凝血酶水平，达到预防出血的作用。凭借独特的作用机制和分子设计，KN057有望在伴或不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中发挥预防治疗的作用，其安全性和疗效已经在前期的临床试验中得到了初步验证。

　　2024年1月，苏州康宁杰瑞申办的“在伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究(KN057-A-301)”和“在不伴抑制物的血友病A和血友病B患者中，评价KN057注射液预防治疗的有效性和安全性的随机、开放研究(KN057-A-302)”两项Ⅲ期临床研究，在该研究的组长单位中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)正式启动。相较于因子替代疗法，KN057在临床上已展现出许多优势：目前的因子替代疗法中，患者需要短时间内重复静脉给药，且容易产生抑制物。KN057具有半衰期长的特点，一周给药一次，大大提升了患者的顺应性；KN057皮下给药减轻了患者的痛苦，相较于因子替代疗法的静脉注射，患者的依从性更强；此外，KN057对于伴或者不伴抑制物的A型与B型血友病患者都适用，为产生抑制物的血友病患者提供了更多的治疗选择。

　　根据国家统计局和世界血友病联合会统计预测，目前我国血友病患者人数达到14万人，由于人凝血因子VIII供不应求且价格昂贵，我国血友病患者多为按需治疗，接受预防性治疗的患者仅占病人总数的2-3%。未来随着预防性治疗在中国的进一步推广将为血友病药物市场规模带来进一步的扩张。

　　未来，随着KN057产品上市，远大生命科学以及远大蜀阳的产品管线有望进一步丰富，更好地满足临床需求，共同提高中国血友病的治疗水平，惠及广大患者。远大生命科学集团是一家具有深厚工业布局和国际化视野的综合性医药企业集团。公司在北京、成都、杭州、沉阳、武汉、重庆、南京、郑州、烟台、鞍山等十余个城市设有研发中心和生产基地，其中：远大蜀阳立足高端血液制品领域，并快速向蛋白重组、基因工程创新产品领域拓展；杭州远大、重庆远大和青岛益昊共同构筑益生菌大健康产业链；远大(辽宁)深耕围术期药物多年，并拥有国家一类新药注射用胶原酶和国内独家品种胶原酶软膏；以远大赛威信为核心的创新研发平台，聚焦于治疗性疫苗、新型改良型疫苗和新佐剂的研发；远大医学营养公司战略布局医学营养广阔市场。远大生命科学依托丰富的产业经验和产品管线，开拓国际国内未被满足的临床需求，竭力为全球患者提供从健康管理、疾病预防到疾病治疗的专业服务。

　　远大蜀阳是远大生命科学集团旗下全资子公司，是国家首批定点的血液制品生产企业。远大蜀阳以工业4.0框架为基础，按照国际一流标准设计建设的数字化、智能化血液制品生产基地已投入使用，年投浆量居于国内血液制品单体生产企业第一梯队，产品遍布全国市场，同时也是中国领先的血液制品出口企业。公司坚持“品质高标准、产品全覆盖、市场国际化”的发展路径，立足白蛋白、免疫球蛋白和凝血因子等全品类血液制品，并向基因重组蛋白等产品领域拓展，全面布局蛋白分离纯化、无菌冻干制剂、质量标准研究、特免血浆筛选、病毒灭活工艺和基因重组蛋白六大技术平台，致力成为“血液制品全产品链国际化优质服务商”。